רפואה מותאמת אישית: הפוטנציאל והאתגר | אונקוטסט
חדשות מעולם המדע
חדשות מעולם המדע
אונקוטסט > חדשות מעולם המדע > רפואה מותאמת אישית: הפוטנציאל והאתגר

עדכונים > חדשות מעולם המדע

רפואה מותאמת אישית: הפוטנציאל והאתגר

לאחרונה קרא  הנשיא אובמה לתכנית חדשה להשקעה פדרלית ב”רפואה מותאמת אישית” אך האתגר ליישום התכנית הוא ברגולציה. רפואה מותאמת אישית היא בדיוק ההפך מהאופן בו ה- FDA מפקח על תרופות בדרך כלל.

כדי להבין את ההבדל בין רפואה מותאמת אישית והאופן המסורתי בו ה- FDA מאשר תרופה נסתכל על מה שיקרה בניסוי קליני טיפוסי בתרופה. על פי ההנחיות המסורתיות של ה- FDA, קבוצה ניסיונית מקבלת את התרופה החדשה וקבוצת הביקורת מקבלת פלצבו או את התרופה המקובלת לטיפול באותה מחלה. אם התרופה מאושרת אזי הקבוצה הניסיונית משתפרת באופן משמעותי בהשוואה לקבוצת הביקורת, בממוצע. אם לא נמצא הבדל מובהק, התרופה נדחית כבלתי יעילה.

 

עם זאת, מאחורי ההליך הזה כולו, קיימת הנחה מודגשת. ניסויים קליניים מבוקרים אקראיים מניחים במפורש כי כל המטופלים בשתי קבוצות הניסוי דומים, למעט קבלת התרופה. אך מה אם לא כולנו זהים? בדרך כלל, כאשר התרופה מוגדרת כבלתי יעילה, חלק ממטופלי הניסוי משתפרים – ולעתים  משתפרים באופן ניכר. מדוע אנו מתעלמים מהם? התשובה: ההנחה היא כי זהו ממצא חריג. אילו התרופה הייתה אחראית לכך, היא הייתה משפיעה גם על כל יתר המטופלים.

 

מעניין לציין כי כמעט כל המחקרים הטובים ביותר בסרטן הנערכים כיום דוחים את גישת ה- FDA. אם מטופלים מסוימים מגיבים לתרופה באופן חיובי – גם אם מרביתם אינם מגיבים – החוקרים מעוניינים לדעת האם הבדלים גנומיים מסבירים את התוצאות.

 

במאמרה ב- The New York Times, תיארה Gina Kolata דוגמה מן העבר:

 

“מחקר שנערך ב- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center  בחן תרופה המכונה Everolimus  האם היא יכולה לטפל בסרטן השלפוחית. ארבעים וחמישה חולים קיבלו את התרופה. שניים מהם הגיבו.”

 

תחת פרוטוקולים רגילים, החוקרים היו מחליטים שהתרופה אינה יעילה. אך במקרה זה, הם ניסו לגלות מדוע מצבם של שני מטופלים השתפר. במקרה של מטופלת אחת:

 

“החוקרים מצאו את הסיבה. הגידול הסרטני שלה נשא מוטציה בגן אשר גרמה לו להיות תלוי בחלבון מסוים, mTOR, לצמיחה. התרופה Everolimus מעכב את הפעילות של mTOR. האישה עדיין נוטלת Everolimus, ואינה סובלת מהישנות הסרטן.”

 

במאמרם ב- Wall Street Journal אתמול, Pete Huber ו- Paul Howard ציינו כי תוצאה זו היא רק ההתחלה:

 

“מוטציות דומות התגלו על ידי חוקרי Sloan Kettering  בכ- 8% מחולי סרטן השלפוחית – עם התאמה לרגישות הגידול לתרופה. התרופה, אשר כבר מאושרת על ידי ה- FDA לטיפול בסרטן הכליה, ניתנת לשימוש מחוץ להתוויה (off-label) לטיפול בסרטן השלפוחית.”

 

להלן עדכון מרגש: המכון הלאומי לסרטן (NCI) מנתח כעת עשור של ניסויים “כושלים” נוספים על מנת לבחון מדוע מצבם של מטופלים מסוימים משתפר, למרות שרובם לא הדגימו שיפור. על פי דיווחם של  Huber  ו- Howard:

 

“ה- NCI זיהה כ- 100 מגיבים חריגים נוספים – דהיינו, פחות מ- 10% מהמטופלים שהגיבו לתרופה ממוקדת מטרה, אשר לא הייתה יעילה באופן כללי בטיפול במחלה או בהפרעה ספציפית. אם יתברר שהגידולים של חולים אלה נשאו פגמים גנטיים אשר התאימו לטיפולים הממוקדים, המחקרים עשויים להחיות תרופות אשר מצאו את דרכן לפחי הזבל של התעשייה.”

 

דבר מעניין נוסף. כמעט כל המחקרים מסוג זה מתבצעים באופן פרטי, כאשר מרבית המחקרים הבוחנים תרופות ממשיכים להיערך על פי פרוטוקולים המבוססים על אוכלוסיות, המאושרים על ידי ה- FDA.

“מרכזי הסרטן העיקריים, לרבותDana-Farber  בבוסטון ומרכז Moffitt  בפלורידה, צוברים נתונים שנאספו על ידי אונקולוגים, ומשתמשים במחשבים על מנת לפתח פרוטוקולים לרישום תרופות המבוססים על ביומרקרים, תוך שימוש בתרופות קיימות המאושרות על ידי ה-FDA. כמו כן, חברת Gene Panel 88 by PGDx מציעה את בדיקת Gene Panel 88 by PGDx באמצעות אונקוטסט-טבע אשר מספקת שירותי אונקולוגיה מדויקים, עם המלצות על טיפול בהסתמך על הפרופיל המולקולרי הייחודי של החולה  – ללא קשר להתוויה המאושרת על ידי ה- FDA עבור התרופה.”

http://www.forbes.com/sites/johngoodman/2015/02/05/personalized-medicine-government-is-the-problem-not-the-solution

צור קשר